Золгенсма - это генетическая терапия, разработанная для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у младенцев. Это нарушение, которое может привести к прогрессирующей слабости и атрофии мышц, включая те, которые контролируют дыхание и пищеварение. Без лечения многие дети умирают в младенческом возрасте.
Золгенсма был одобрен FDA в 2019 году и стал самой дорогой лекарственной терапией в мире. Цена за одну дозу составляет около 2,1 миллиона долларов.
Почему Золгенсма такой дорогой?
Первое, что следует отметить, это то, что генетическая терапия - это новая и высокотехнологичная область медицины, которая требует больших инвестиций в исследования и разработки. Такие лекарства должны проходить многоэтапные клинические исследования, чтобы доказать их эффективность и безопасность. Кроме того, производство генетических терапий также дорогостоящее, потому что они часто требуют специальных установок и экспертизы.
Второй фактор, который влияет на высокую цену Золгенсма, это то, что он является одноразовой терапией. Как правило, пациенты получают только одну дозу, и после этого не нуждаются в дополнительном лечении. Это необычно для других терапий, которые обычно требуют многих доз, что часто является причиной повышения их общей стоимости.
Третий фактор, который следует учитывать, это то, что Золгенсма значительно улучшает жизнь и продлевает ее у тех, кто страдает от СМА. Это редкое и опасное заболевание, и лекарство может представлять собой последнюю надежду для детей и их семей в борьбе с ним. В целом, цена Золгенсма отражает стоимость жизни и здоровья и того, что оно может стоить для тех, кто в конечном итоге получает лечение.
Однако, несмотря на все эти факторы, высокая цена Золгенсма также вызывает большую критику в обществе и вызывает вопросы о доступности для пациентов. Желание заработать много денег на абсолютно необходимом лекарстве может показаться неправильным, особенно если это мешает пациентам с ограниченным доступом к лечению получить его.
Какие действия были предприняты для улучшения доступности к Золгенсме?
В ответ на критику по поводу доступности Золгенсмы, производитель лекарства, компания Novartis, предприняла несколько шагов для улучшения ситуации. Они внедрили программы скидок для пациентов, находящихсяв странах с низким и средним доходом, и установили сеть торговых партнеров по всему миру, которые предоставляют льготы для пациентов, не имеющих возможности оплатить полную стоимость лекарства. Кроме того, компания также работает над разработкой новых моделей финансирования, которые позволят пациентам оплачивать лечение в течение нескольких лет, вместо однократного платежа.
Также важно отметить, что в некоторых странах правительства уже предпринимают законодательные шаги для улучшения доступности к Золгенсме и другим генетическим терапиям. Например, в США введены законы о защите пациентов, которые требуют от компаний-производителей генетических терапий участвовать в программе Medicare, что позволяет пациентам получать лечение по более доступным ценам.
В заключение, высокая цена Золгенсмы объясняется несколькими факторами, включая высокие затраты на исследования и разработки, дорогостоящее производство и ее значительную эффективность в лечении редкого и смертельного заболевания, такого как СМА. Однако, это также вызывает вопросы о доступности для пациентов. Компании-производители и правительства уже предпринимают шаги, чтобы улучшить ситуацию и сделать генетические терапии, в том числе Золгенсму, более доступными.