Золгенсма является лекарством для лечения атрофии мышей спинного мозга, экстремально редкого заболевания, которое поражает около 1 из 10 000 рожденных.
Цена на Золгенсма является одной из самых высоких в мире фармацевтики, составляя около 2,1 миллиона долларов за курс лечения. В этой статье мы рассмотрим, почему этот препарат стоит столько, как он был разработан, и как на эту цену влияют экономические, научные и медицинские факторы.
Процесс разработки Золгенсма
Золгенсма был разработан компанией AveXis, которая была приобретена Novartis в 2018 году. Разработка этого лекарства была долгой и дорогостоящей, поскольку оно предназначалось для лечения редкого заболевания, которое поражает только детей. Кроме того, это первое генетическое лекарство, которое было одобрено FDA для лечения атрофии мышечной дистрофии типа 1.
Для разработки Золгенсма AveXis провела несколько клинических исследований для оценки безопасности и эффективности препарата. Изначально лекарство было протестировано на лабораторных мышах, которые имели аналогичное заболевание. Затем были проведены несколько клинических исследований с участием людей младше 2 лет, чтобы оценить безопасность и эффективность лекарства.
Для создания Золгенсма ученые компании AveXis использовали вектор вируса adeno-associated virus serotype 9 (AAV9), который содержал копию здорового гена SMN1, который отсутствует у детей, страдающих атрофией мышей спинного мозга. После инъекции вектора больной человек начинает производить здоровый белок SMN, что позволяет заменить отсутствующий ген.
Экономические факторы
Одной из причин высокой цены на Золгенсма является то, что компания, которая разработала этот препарат, должна окупить свои затраты на исследование и разработку, производство и получение необходимых разрешений от FDA. Кроме того, лекарство является одним из наименее потребляемых, так как атрофия мышцы спинного мозга является редким заболеванием, которое поражает малое число детей.
Также следует учитывать, что стоимость Золгенсма несопоставима с другими лекарствами, которые могут быть использованы для лечения атрофии мышцы спинного мозга. Многие из этих препаратов требуют постоянного применения и могут не давать ощутимого эффекта.
Недостаток конкуренции также является фактором, который влияет на цену Золгенсма. Так как заболевание, которое лечит этот препарат, является редким, количество компаний, занимающихся разработкой лекарств для лечения этого заболевания, минимально. Это означает, что конкуренция на рынке между производителями не так высока, как в других секторах фармацевтики. Следовательно, цены на лекарства для редких заболеваний часто значительно выше, чем на лекарства, которые используются для более распространенных заболеваний.
Наконец, стоимость Золгенсма также включает в себя расходы на производство, поскольку этот препарат не является простым в использовании. Он требует специальной обработки и хранения, а также определенных уровней экспертизы и навыков, чтобы инъектировать его безопасно и эффективно.
Влияние научных и медицинских факторов на стоимость Золгенсма
Золгенсма является одним из лучших примеров новой волны терапии генов, которая используется для лечения генетических заболеваний, вызванных мутациями в генах. Такие лекарства включают в себя генное редактирование, генную терапию и другие новые технологии. Такие препараты нередко облегчают симптомы или вообще уничтожают заболевание.
Однако, производство таких лекарств очень дорого и сложно, особенно для редких заболеваний. Это частично связано с тем, что данная технология подразумевает использование огромных количеств ресурсов и зачастую требует значительных затрат на исследование.
Существуют также другие медицинские факторы, которые влияют на стоимость Золгенсма. К примеру, врачи, специализирующиеся на лечении атрофии мышцы спинного мозга, могут использовать различные методики, такие как массаж и физическую терапию, которые могут облегчить симптомы заболевания. Однако, эти методы не лечат заболевание, а являются лишь временной мерой.
В итоге, стоимость Золгенсма можно объяснить различными факторами, включая экономические, научные и медицинские аспекты. Несмотря на то, что высокая цена может вызывать недовольство у многих пациентов и медицинских организаций, это лекарство является прорывом в области лечения редких генетических заболеваний и может помочь тысячам детей по всему миру, которые страдают от атрофии мышцы спинного мозга.