Золгенсма – это генетически модифицированная терапия, которая предназначена для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – редкого генетического нарушения, которое приводит к прогрессированию мышечной слабости и ограничению движения. Хотя лекарство имеет рекордно высокую цену в $2,1 миллиона за курс лечения, но это далеко не случайное явление. Для понимания этого, мы должны рассмотреть несколько факторов, которые повлияли на цену Zolgensma.
1. Необходимость исследований и разработки
Процесс исследования и разработки нового лекарства требует огромных затрат на фармацевтические компании. Это включает в себя выплаты за права на патенты, налоги и многие другие расходы. Таким образом, все эти затраты компенсируются ценой лекарства, когда оно выходит на рынок.
2. Ограниченная пациентская база
Спинальная мышечная атрофия – это редкое заболевание, которое затрагивает около 10 000 людей в США, при этом большинство из этого числа находятся в возрасте до 2-х лет. Такая малочисленность пациентской базы снижает потенциальную выручку на новое лекарство, что заставляет компанию стремиться получить больше за каждый курс лечения.
3. Высокая эффективность
Zolgensma считается самым эффективным лекарством для лечения СМА. Основываясь на исследованиях, генетически модифицированная терапия способна значительно увеличить время выживания пациентов, а также улучшить их качество жизни. Это повышает стоимость лекарства.
4. Строгие законодательные требования
В процессе разработки новых лекарств, каждый шаг подвергается строгому контролю со стороны уполномоченных государственных органов контроля за качеством лекарственных средств и этапов клинических испытаний, что также увеличивает затраты фармацевтических компаний.
5. Ответственность перед акционерами
Крупные фармацевтические компании зависят от своих акционеров, которые требуют прибыльности их бизнеса. Цена на лекарства должна быть достаточно высокой, чтобы обеспечить прибыль и удовлетворить потребности акционеров.
Итак, можно сделать вывод, что высокая цена на Zolgensma обусловлена несколькими факторами, включая необходимость исследования и разработки, ограниченную пациентскую базу, высокую эффективность, строгое законодательство и ответственность перед акционерами. Несмотря на высокую цену, Zolgensma предоставляетвозможность надежного и эффективного лечения СМА, что может значительно улучшить качество жизни пациентов и сократить затраты на последующее лечение и уход за больными. Однако, несмотря на это, можно считать, что такая высокая цена ограничивает доступ к лекарству для большинства людей, проживающих в странах с низким доходом и без страховых программ, что настораживает социальных деятелей и вызывает дискуссии.